Gensax-teknik godkänd mot blodsjukdom

Röda blodkroppar hos en patient som led av sjukdomen sicklecellanemi. Arkivbild.
Röda blodkroppar hos en patient som led av sjukdomen sicklecellanemi. Arkivbild.

USA godkänner en behandling mot blodsjukdomen sicklecellanemi som bygger på den Nobelprisbelönade gensaxtekniken.

Forskning 9 december 2023 04:21

Mer än 100 000 amerikaner, de flesta svarta, lider av sicklecellanemi – en smärtsam, livshotande sjukdom som forskare har haft svårt att hitta behandlingar mot.

– Potentialen är enorm när det gäller att förbättra livet för patienter som lever med sicklecellanemi , säger Peter Marks på den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.

Gensaxtekniken är delvis utvecklad vid universitetet i Umeå och tilldelades Nobelpriset i kemi 2020.

Behandlingen innebär att de sjuke ges cellgifter innan läkare plockar ut stamceller från patientens benmärg. Men hjälp av den så kallade crispr-tekniken, ofta beskriven som gensaxen, kan cellerna behandlas i ett laboratorium innan de återförs till patienten.

Hittills har det enda botemedlet mot sicklecellanemi varit benmärgstransplantation.

I november blev Storbritannien första landet i världen att godkänna behandlingsmetoden.

Fakta: Sickelcell

Sicklecellsjukdom är ett ärftligt tillstånd som leder till en förändring i proteinet hemoglobin. Blodkropparna blir deformerade vid vissa typer av påfrestning och får en annorlunda form och kortare livslängd. Det gör blodet mer trögflytande. Blodcirkulationen försämras och det finns risk för tilltäppning av kärlen och syrebrist i kroppens vävnader. Blodkropparnas förkortade livslängd ger också blodbrist.

Sjukdomen kan leda till flera allvarliga komplikationer, som försämrat blodflöde till olika organ, infektioner, bensår, njurskador samt blodproppar och blödningar i hjärnan.

Antalet personer i Europa med sjukdomen tros vara minst 52 000 (2022).

Källa: Socialstyrelsen

Så jobbar vi med nyheter
 Läs mer här!
Ämnen du kan följa