Resultaten, som presenterats i samband med en alzheimerkonferens i San Francisco, styrker de preliminära besked som företaget bakom det experimentella läkemedlet lecanemab annonserade i september.
– Jag är försiktigt positiv, men effekten efter 18 månader är blygsam och den kliniska nyttan är osäker. Det finns också en risk för allvarliga biverkningar som måste beaktas, säger Maria Eriksdotter, professor och överläkare i geriatrik vid Karolinska institutet och Karolinska universitetssjukhuset.
Oskar Hansson, professor i neurologi vid Lunds universitet och överläkare på Skånes universitetssjukhus, var på plats under presentationen och tycker att resultaten visar att läkemedlet har en positiv effekt.
"Men effekten är relativt måttlig, och kommer inte bota sjukdomen, i alla fall inte när behandlingen påbörjas när patienterna redan har utvecklat nedsatt minnesförmåga. Men detta är ett första viktigt steg. Förhoppningsvis kommer behandlingen vara ännu mer effektiv om den påbörjas ännu tidigare i sjukdomsförloppet, innan tydliga minnesproblem uppstått", skriver Oskar Hansson i en mejlkommentar till TT.
Lyrisk stämning
I studien, som också publicerats i den vetenskapliga tidskriften New England Journal of Medicine, har lecanemab testats i en grupp med 1 800 patienter i åldrarna 50 till 90 år med tidig alzheimer. Deltagarna lottades till att få infusioner av antingen lecanemab eller placebo varannan vecka.
Efter en uppföljning på 18 månader visade det sig att behandlingen hade saktat ner den kognitiva försämringen som uppstår hos alzheimerpatienter. Forskarna själva beskriver effekten som "måttlig".
Trots det var stämningen på konferensen i San Francisco närmast lyrisk när resultaten presenterades, enligt Oskar Hansson som var på plats.
"Så många forskare har jobbat så hårt för att personer som drabbas av denna fruktansvärda sjukdom ska kunna erbjudas tidig diagnos, och ännu viktigare, en behandling som faktiskt bromsar sjukdomen", skriver han.
Kan ses större effekt på lång tid
Effekten mättes enligt en särskild skala, CDR-SB. Deltagarna som hade fått antikroppen lecanemab hade 0,45 poäng mindre försämring på skalan jämfört med dem som fick placebo.
Skalan går från 0 till 18, där högre poäng motsvarar värre demens. Skalan mäter både kognitiv funktion och hur personen fungerar i vardagen.
– Det rör sig om ungefär 25 procents inbromsning av försämringen och effekten är liknande det vi ser med dagens behandling med kolinesterashämmare, säger Maria Eriksdotter.
– Men eftersom man ser en tydlig minskning av amyloida plack är det möjligt att det blir en större effekt efter längre tid, säger hon.
Bo kvar hemma längre
Om läkemedlet godkänns kan det bli aktuellt för patienter med lättare kognitiv nedsättning eller mild demens, bedömer Oskar Hansson:
"Förutsatt att lecanemab godkänns av europeiska läkemedelsverket och blir subventionerat i Sverige, så tror jag att det kan hjälpa många patienter med Alzheimers sjukdom så att de försämras långsammare och därmed förhoppningsvis kan leva självständigt hemma under längre tid."
Samtidigt gav läkemedlet oftare upphov till vissa biverkningar. Fler i läkemedelsgruppen drabbades av så kallad Aria – en slags förändringar i hjärnan som syns på bild – än i placebogruppen. Till exempel drabbades 12,6 procent i lecanemabgruppen av svullnad eller vätskeutgjutning jämfört med 1,7 procent i placebogruppen.
Om läkemedlet blir godkänt kommer det troligen att användas just på patienter som befinner sig tidigt i sjukdomsförloppet, tror Maria Eriksdotter.
– Lecanemab ges som dropp en gång varannan vecka, vilket kommer att ställa stora krav på sjukvården, säger Maria Eriksdotter.
Patient avled
Bara dagarna innan resultatet presenterades publicerade tidskriften Science uppgifter på sin sajt om en patient som fått behandlingen och som avlidit. Patienten ska ha drabbats av en stroke, med en typ av svällande och blödningar som tidigare har setts med en liknande typ av antikroppar som binder och tar bort amyloid-beta – det plack som tros ligga bakom Alzheimers sjukdom.
Inom ramen för studietiden var det 0,7 procent av deltagarna som avled i behandlingsgruppen och 0,8 procent i placebogruppen. Inget av dödsfallen kunde enligt forskarna kopplas till behandlingen.
Företaget bakom läkemedlet har redan lämnat in en ansökan om godkännande till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA enligt ett så kallat accelererat förfarande.